2025年6月5日,艾米邁托賽注射液首張?zhí)幏皆诒本┐髮W人民醫(yī)院黃曉軍院士團隊開出,標志著我國干細胞藥品正式開啟商業(yè)化臨床應用。
2025年1月2日,國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準鉑生卓越生物科技(北京)有限公司(以下簡稱“鉑生生物”)申報的艾米邁托賽注射液上市,用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。這是國內(nèi)首個獲批上市的干細胞療法產(chǎn)品。
移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植后,受者在重建供者免疫的過程中,來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征,表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥和/或纖維化,根據(jù)臨床表現(xiàn)和發(fā)病時間分為急性、慢性和兼具有二者特征的重疊綜合征。移植物抗宿主病是術后非復發(fā)性死亡的原因之一,目前其主要預防方案為鈣調(diào)磷酸酶抑制劑加抗代謝藥物,一線全身性治療主要采用以糖皮質(zhì)激素為基礎的方案。 干細胞在醫(yī)學界有“萬用細胞”之稱,在細胞替代、組織修復、疾病治療等方面具有巨大潛力。根據(jù)弗若斯特沙利文發(fā)布的研報,干細胞治療產(chǎn)品已在眾多疾病領域展現(xiàn)出驚艷的治療效果。基于干細胞藥物的醫(yī)療潛力和市場前景,入局這一賽道的企業(yè)日益增加,與此同時,市場亂象亦隨之而來。 值得注意的是,艾米邁托賽注射液與美國獲批產(chǎn)品Ryoncil均為間充質(zhì)干細胞療法產(chǎn)品,這是目前干細胞療法中最為熱門的分類。國家藥監(jiān)局方面在公告中指出,艾米邁托賽注射液的上市為相關患者提供了新的治療選擇。
這一振奮全行業(yè)的里程碑事件即將掀起干細胞創(chuàng)新藥的商業(yè)化浪潮。圍繞干細胞領域的“干細胞倫理”、“干細胞定價”等問題,答案也將日漸明晰。